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“细胞治疗”是不是人人都可用得起?

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“细胞治疗”—能否人人都可用得起? 2017年诺华公司把Kymriah推向市场的时候,为了抵消骇人价格带来的顾虑,他们给出了一个特别提议:如果一个月内治疗没有起效,医疗中心将完全不需要付钱。这可是在医药史上闻所未闻的,也表明了一种极其乐观的态度,至于乐观正确与否,时间将会验证。朱恩

  “细胞治疗”是不是人人都可用得起?

        2017年诺华公司把Kymriah推向市场的时候,为了抵消骇人价格带来的顾虑,他们给出了一个特别提议:如果一个月内治疗没有起效,医疗中心将完全不需要付钱。这可是在医药史上闻所未闻的,也表明了一种极其乐观的态度,至于乐观正确与否,时间将会验证。朱恩认为,我们还不清楚哪些患者会更容易对于细胞治疗产生反应。

“细胞治疗”—能否人人都可用得起?

  在费城儿童医院,94%的复发性化疗无效ALL患者一个月的时候达到了完全缓解的状态;还有一些,像艾米莉·怀特海德,很可能得到治愈。另外一种叫做慢性淋巴细胞白血病(CLL)的疾病,根据最新的试验数据,化疗无效的CLL患者接受CAR-T治疗后的应答率达到了75%。化疗无效的多发性骨髓瘤——一种血液里的浆细胞肿瘤——患者中,接受CAR-T后有85%达到了完全缓解或部分缓解状态,但其中超过三分之一的完全缓解患者在一年内再次复发。(对于其他肿瘤,特别是实体瘤,比如胰腺癌和卵巢癌,细胞治疗还没有出现可靠的结果。)

  “一部分患者的治疗效果并不持久,存在耐药性。搞清楚耐药的原因是当前细胞治疗领域的一大目标,”朱恩说道,“我们仍然在进行严格的随机试验,想弄明白细胞治疗是否真的有效,花了这么多钱是否值得,以及这个治疗能不能大规模应用。不过,你是会选择推动这种部分有效的细胞治疗发展,承认它存在的问题,但同时也搞明白它的治疗效果,还是会选择在没什么有效的化疗上花一百万美元,最后再回过头来研究细胞治疗?”

  然而,在朱恩看来,细胞治疗被当作药物存在一个弊处:这会阻碍细胞疗法的后续发展。他的观察是,“在当下这个规则环境里,FDA一个接一个地批准新药。”手术的发展史由重复又微小的进步构成。但如果忽视细胞治疗的本质,就只把它当作另外一种药物,如果想得到FDA批准的话,光是微小的进步并不足够,还得接受重复的临床试验和委员会审查,这会是一个花费高昂又漫长的过程。

  我问朱恩是否认为未来的细胞治疗会降低价格。“归根结底,还得看以后的自动化和生产水平,”他告诉我,“如果连最需要的患者都买不起这种药,还怎么能称之为药呢?”

  总是要亲眼看到个体化细胞治疗的生产过程,你才能意识到挑战有多么巨大。去年秋天的一个周二早晨八点左右,我去参观了哈奇,同行的有布鲁斯·汤普森(Bruce Thompson)和詹姆斯·亚当斯(James Adams),他们分别是哈奇的科学经理和执行主任,随着他们下了两层楼,我来到了位于下层地下室E的细胞加工实验室。在那些嵌着金属丝网的玻璃后面,整个实验室的房间都被涂成了荧光绿。亚当斯懊悔地告诉我,“当初我们一致同意这个颜色,现在我们也一致后悔选了这颜色。”

  我向汤普森征询是否能进入这个房间。我解释到我在无菌环境下培养人体细胞这方面有着十几年的经验。汤普森看着我,丝毫未被打动。他是个四十五岁左右的宽肩男性,总是轻声说话,那种礼貌又坚定的风格像极了卡地亚(Cartier)金库管理人。“我们的防污染规定极其严格,”他说,“就算是在这里治疗患者的医生,我们也极其不建议他们出入这个实验室。”

  于是,我只好隔着玻璃观察一位名叫霍曼·巴希瑞(Houman Bashiri)的技术员——身着深蓝色的洗手服,脚上套着有松紧带的鞋套,面戴口罩——将手伸进孵育箱,拿出一个烧瓶,将它举到灯光下。

  里面是橙色的浑浊液体,里面有大约数十万的基因编辑后T细胞。据汤普森说,这些细胞每天都在成倍增殖。大约一周后,它们就会被输注到患者体内,如果一切顺利的话,它们将在患者体内不断繁殖、消灭肿瘤细胞,然后留在体内继续充当保卫者,在各种组织里巡逻,一旦有肿瘤出现,就立马开始攻击。

“细胞治疗”是不是人人都可用得起?

  整个实验室有三十五个孵育箱,八个离心机,还有六个无菌通风橱,细胞们就是在通风橱里接受检查并进行编辑的。每次巴希瑞加入一滴化学物质——说是一种生长因子——他都会大声喊出来。另外一名技术员按照规定核对了这种物质,在一个活页本上对这项操作打了个勾,这种遵守规范的严格程度几乎令人抓狂,但这种严格也保证了对细胞的每一步操作都被记录下来,并且经过了交叉核对。

  医院里现在有三个版本的艾米莉:此时此刻的她,刚刚翘了一天课;墙上照片里的她,在儿童重症监护室里差点死掉又奇迹般地活了过来;还有被冻存在小丑库斯提冰柜里的她。我很好奇她得知这一切是什么感觉。一个全部艾米莉的嵌合体。


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