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基因治疗技术离我们的生活还有多远?

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基因治疗技术离我们的生活还有多远? 基因治疗:从源头上解决疾病基因治疗是基于遗传操控的疾病治疗方案。指用正常的基因导入人体细胞,以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病,是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功

       基因治疗技术离我们的生活还有多远?

       基因治疗:从源头上解决疾病

  基因治疗是基于遗传操控的疾病治疗方案。指用正常的基因导入人体细胞,以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病,是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因,也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。

  与常规的药物/治疗方案相比,基因治疗能从源头上解决疾病的发生,主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疑难杂症包括(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。

基因治疗技术离我们的生活还有多远?

  在安全性上,基因治疗仍属于新兴技术,基因更改后通常难以逆转,潜在风险较大。因此常规药物仍然是疾病治疗的首选方案,基因治疗更多地是作为常规治疗方案的补充。

  基因治疗的经典案例

  历史上首例基因疗法的临床试验是由NIH的威廉·弗伦奇·安德森(William French Anderson)医生领衔的针对重症联合免疫缺陷病(SCID)的基因治疗。FDA于1990年9月14号批准了安德森的临床实验申请,这也是第一例获批的人体基因治疗试验。在基因治疗史上是一个重要的里程碑。

  他们从4岁女孩阿莎提·德席尔瓦(Ashanti DeSilva)体内抽取白细胞,在体外利用逆转录病毒载体将能够正确编码腺苷脱氨酶的ada基因插入到德席尔瓦的白细胞基因组中,最后将这些基因工程改造后的白细胞重新输回德席尔瓦体内。女孩对治疗产生了良好的反应,医生也证实她被改造后的白细胞可以产生正常的腺苷脱氨酶。在其它辅助治疗下,德西尔瓦一直健康地活到现在。

基因治疗技术离我们的生活还有多远?

  后排左一:威廉·安德森(William Anderson)

  前排右:阿莎提·德席尔瓦(Ashanti DeSilva)

  基因治疗的操作流程

  根据给药方式的不同,基因治疗可分为“体内”治疗和“离体”治疗两大类。

  “体内”基因治疗的操作流程相对简单,大致可分为3个步骤:

  (1)利用基因工程的方法将正常基因插入到病毒载体的DNA上;

  (2)将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒;

  (3)把重组后的病毒直接注入病人体内,病毒感染病变细胞并将正常基因带到靶细胞中,实现疾病的治疗。

  “离体”基因治疗可分为6个步骤:

  (1)将正常基因插入到病毒载体的DNA上;

  (2)将重组后的病毒DNA体外包装产生具有感染能力的完整工程病毒;

  (3)获取病人的体细胞,如造血干细胞等,体外培养扩增;

  (4)用重组后的病毒感染获取的病人细胞,病毒把正常基因导入靶细胞中;

  (5)对携带正常基因的重组细胞体外培养扩增;

  (6)将携带正常基因的重组细胞回输到病人体内,实现疾病的治疗。

基因治疗技术离我们的生活还有多远?

  基因治疗前景广阔,临床意义重大

  随着转基因技术、反义核酸技术、RNAi技术等基因操作方法的发展与完善,采用分子生物学手段治疗遗传疾病、肿瘤、心血管和代谢性疾病等已成为生命科学领域研究的热点。

  基因治疗目前的研究方向主要集中在基因传递载体、基因编辑以及CAR疗法等。在部分适应症上,基因治疗比传统治疗方案有明显优势,但是仍然只是对传统治疗方案的补充。

  基因治疗在“科学”研究、安全性的改进,基因转移效率和输注进一步成熟,最终推动了大量的临床进展。目前国外基因治疗行业已经逐步跨入成长期,有望于未来几年迎来大爆发。

基因治疗技术离我们的生活还有多远?

  美国和世界各地的监管机构,已经批准一些基因和基因修饰的细胞疗法成为药物,还有十多项获得了“突破疗法”称号。国外已有多款基因治疗产品上市,如诺华公司的CAR-T细胞疗法Kymriah2017年上市,用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病;FDA批准了Kite Pharma公司的CAR-T细胞疗法Yescarta上市,用于治疗成人复发/难治性大B细胞淋巴瘤。美国FDA预测在2025年,他们将能每年批准10-20个细胞疗法或者基因治疗产品。

  由于起步晚、基础科研薄弱、政策更进不及时等原因,在包括基因治疗在内的创新药领域国内企业一直落后于国外,更多是成为国际制药巨头的追随者。因此,目前国内基因治疗主要集中在国外已经取得突破的领域。但,通过各种严格的试验,已经有一些基因疗法被批准上市。2003年,中国批准了世界上第一例基因治疗产品——今又生(Gendicine,重组腺病毒-p53抗癌注射液)。此后,又有一些基因治疗产品陆续被中国、欧盟和美国批准上市。

  基因治疗作为一种全新疗法,随着技术的成熟将会为很多不治之症带来希望,必然会在医学领域大放异彩。尽管目前对于基因治疗还有许多技术难题有待解决,但随着人类基因表达调控机制的阐明,以及转基因技术的发展和转基因方法的完善,基因治疗有望成为21世纪人类攻克疑难病症的一种常规治疗手段。

  


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